안녕하세요, 에스바이오메딕스입니다.

파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 미국 임상 3상과 관련하여 진행한 FDA Type C 절차가 완료되어 안내드립니다. ▶ 진행 경과 당사는 지난 5월 미국 FDA에 Type C 미팅을 신청하여, 7월 말 화상회의가 예정되어 있었습니다. 회의에 앞서 당사가 사전에 제출한 Type C 미팅 패키지(Meeting Package) 및 질의 전반에 대해 FDA로부터 예비 서면답변(Preliminary Written Response)을 수령하였습니다. 이와 함께 FDA는 해당 답변이 충분히 명확하여 추가 논의가 필요하지 않다고 판단될 경우, 이를 알려줄 것을 안내하였습니다. 그 경우 해당 답변이 Type C에 대한 FDA의 최종 공식 답변으로 확정된다는 점을 명시했습니다. 당사는 답변 내용이 충분히 명확하고 당사의 개발 방향에 부합한다고 판단하여, FDA 절차에 따라 해당 서면답변을 공식 답변으로 확정하는 절차를 완료하였습니다. 이는 FDA 세포·유전자치료제 담당 부서(OTP)가 공식 절차로 규정하고 있는 방식으로, 글로벌 제약·바이오 기업들도 질의 사항이 서면으로 충분히 해소된 경우 이 방식을 통해 절차를 마무리하는 사례가 많습니다. 즉, 회의 개최 여부보다 어떤 답변을 확보했는가가 실질적으로 중요한 부분입니다. 이러한 제도와 방식에 대한 설명은 FDA 공식 홈페이지에서 확인하실 수 있으며, 관련 링크는 하단에 첨부드립니다. ▶ 협의 내용 이번 절차에서는 미국 임상 3상의 임상 설계(Study Design)와 통계분석계획(SAP, Statistical Analysis Plan)을 중심으로 논의가 이루어졌으며, 당사는 임상 3상(Phase 3) 진행에 필요한 사항들에 대해 FDA로부터 구체적이고 공식적인 서면답변을 확보했습니다. 임상 3상은 향후 품목허가(BLA)를 뒷받침하는 근거가 되는 만큼, 어떤 환자를 대상으로 어떤 지표를 어떻게 측정하고 분석할 것인지가 개발 성패를 좌우하는 핵심 요소입니다. 당사는 이러한 사항들을 임상 계획에 반영하여 FDA에 제출하였으며, 임상 설계와 통계분석계획 사항에 대해 규제기관과 방향성이 정렬되어 있음을 확인하였습니다. 아울러 이번 답변에는 임상 3상용 의약품의 제조·품질(CMC) 관련 사항도 포함되었습니다. TED-A9은 국내 파주 GMP 시설에서 원료의약품(DS)을 제조하고 미국 현지에서 완제의약품(DP)을 생산하는 이원화 체계로 설계되어 있어, 양국 생산 공정 간 동등성 확보가 중요한 요소입니다. 당사는 글로벌 CDMO 카탈란트(Catalent)와의 기술이전을 통해 해당 사항을 준비해 왔으며, IND 제출 일정에 맞춰 관련 자료를 순차적으로 갖춰 나가고 있습니다. 규제 당국과의 구체적인 협의 내용은 공개하기 어려운 점 양해 부탁드립니다. 다만 이번 절차를 통해 IND 제출을 앞두고 확인이 필요했던 핵심 사항들이 정리되었으며, 당사는 이를 반영해 임상 준비를 순조롭게 진행하고 있습니다. ▶ 향후 계획 당사는 이번에 확보한 FDA의 서면답변을 반영하여 임상시험계획서와 세부 실행계획을 구체화하고 있습니다. 당초 계획대로 연내 미국 임상 3상 IND를 제출하는 일정으로 준비를 진행하고 있습니다. TED-A9의 미국 임상은 계획한 방향과 일정에 따라 순조롭게 진행되고 있습니다. 남은 준비 과정도 차질 없이 마무리하여, 좋은 결과로 보답드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다. 감사합니다. 에스바이오메딕스 드림 ━━━━━━━━━━━━━━━ [관련 FDA 링크] · FDA Type C 미팅 절차 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-type-c-meetings · FDA 공식 답변 관련 규정 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-requests-clarification