Arrowhead, 중증 고중성지방혈증 치료제 plozasiran 임상 3상 성공 발표.

혈액 속 중성지방이 너무 높아 췌장염 위험이 큰 환자들에게 3개월에 한 번 주사를 맞혔는데요. 1년 뒤 중성지방 수치가 약 80% 감소. 더 중요한 건 단순히 수치만 낮춘 것이 아니라 실제 급성 췌장염 발생도 78% 감소했다는 점. 특히 중성지방 수치가 매우 높고 과거 췌장염을 앓았던 고위험 환자에서는 췌장염 발생이 100% 감소. 안전성도 양호. 새로운 부작용 신호 없었고, 간이나 혈소판 관련 큰 문제도 확인되지 않음. Plozasiran은 간에서 중성지방을 높이는 APOC3라는 단백질 생성을 막는 siRNA 치료제. 3개월에 한 번만 투여하면 돼 편의성도 높은 편. 이미 가장 심한 희귀질환인 FCS에서는 허가를 받은 약이고, 이번 결과를 통해 환자 수가 훨씬 많은 일반 중증 고중성지방혈증 시장까지 확장 가능성 확대. ✔️Arrowhead는 올해 말 FDA에 적응증 확대 신청 예정. 자세한 데이터는 8월 30일 ESC 학회에서 발표. ✔️Arrowhead +19% 상승 https://arrowheadpharma.com/en-us/newsroom/arrowhead-pharmaceuticals-reports-topline-results-phase-3-shasta