이엔셀, 글로벌 말초신경학회서 CMT 치료제 임상성과 공개

✅이엔셀, 글로벌 말초신경학회서 CMT 치료제 임상성과 공개 https://www.edaily.co.kr/News/Read?newsId=03017606645482376&media 📌 PNS 2026에서 EN001 임상 1a·1b 통합 데이터 발표 이엔셀은 네덜란드 마스트리흐트에서 열린 '2026 PNS 연례학술대회'에서 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 EN001의 임상 결과를 공개 PNS는 말초신경질환 분야 최고 권위의 국제 학회 중 하나 글로벌 연구자와 임상 전문가들이 최신 연구 성과를 공유하는 자리 📌EN001, CMT 대상 동종 줄기세포 치료제 EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제 유전성 말초신경질환인 CMT 타입1 환자를 대상으로 개발 중 CMT는 근력 저하, 감각 이상, 보행 장애가 점진적으로 악화되는 대표적 희귀질환으로 현재 근본 치료제가 부재 📌안전성 확인 CMT 타입1 환자 18명을 대상으로 한 임상 1a·1b 통합 분석 결과, △용량제한독성(DLT) 미발생 △주입 관련 반응(IRR) 미발생 △중대한 이상반응(SAE) 미발생 양호한 안전성 프로파일 확인 📌탐색적 효능 신호 확인 질환 중증도를 평가하는 'CMTNSv2' 지표에서 개선 신호 확인 평균 기저점수 약 18점 → 최대 반응 시점 평균 6.2점 감소 CMT는 자연 경과상 매년 약 0.5점씩 악화되는 진행성 질환이며, 통상 1~2점 변화만으로도 임상적 의미가 있는 것으로 평가 6.2점 개선은 단순 진행 억제를 넘어 기능 개선 가능성을 시사하는 수준 ✅독립리서치 그로쓰리서치 https://t.me/growthresearch