이엔셀, CMT 치료제 ‘EN001’ 유럽 희귀의약품 지정

🧬 이엔셀, CMT 치료제 ‘EN001’ 유럽 희귀의약품 지정 https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&pmode=&cat=all&cat2=&cat3=&nid=327567&num_start=0 💊 지정 내용 CMT 치료제 후보물질 EN001, 유럽의약품청 EMA 희귀의약품(ODD) 지정 획득 지난해 FDA ODD 지정에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지위 확보 글로벌 임상·상업화 전략 확대 기반 강화 💊 기대 효과 유럽 허가 시 동일 적응증에 대해 10년간 시장 독점권 기대 EMA 과학적 자문 및 심사 수수료 감면 등 개발 지원 가능 글로벌 파트너링 및 기술이전 논의에 긍정적 요인 💊 EN001 특징 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 기반 첨단바이오의약품 이엔셀 세포 제조 플랫폼 ENCT 기반 세포 노화 억제 및 재생 인자 분비 강화 설계 손상된 말초신경 수초 재생과 기능 회복 유도 목표 💊 임상 현황 삼성서울병원에서 CMT1A 환자 대상 임상 2a상 첫 환자 투여 완료 국내 3개 대학병원에서 총 21명 대상 진행 위약군·저용량군·고용량군 반복 투여 안전성, 유효성, 최적 용량 평가 예정 💊 투자 포인트 FDA·EMA ODD 동시 확보로 글로벌 개발 명분 강화 CMT는 근본 치료제가 없는 희귀질환 영역 2a상 데이터가 향후 신속허가, 기술이전, 글로벌 파트너링의 핵심 변수 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://t.me/growthbio