FDA, 맞춤형 유전자치료 안전성 가이드라인 초안 공개

🧬 FDA, 맞춤형 유전자치료 안전성 가이드라인 초안 공개 💊핵심 내용 FDA CBER, 게놈 편집 치료제 오프타깃(off-target) 안전성 평가 초안 가이드라인 발표 차세대 염기서열 분석(NGS) 기술 활용 → 유전자치료 비의도적 편집 결과 표준화 목표 Ex vivo·In vivo 제품 모두 적용 — IND·BLA 신청 시 비임상 연구 지원 염기서열 분석 전략·샘플 선택·분석 파라미터 구체적 권고사항 포함 💊맞춤형 치료제 규제 프레임워크 강화 2026년 2월 발표한 초희귀 질환 맞춤형 치료 가속 경로(Bespoke Therapy Pathway) 후속 조치 세계 최초 맞춤형 CRISPR 치료를 받은 '아기 KJ' 사례 공식 프레임워크화 유전자 편집 + RNA 기반 치료제 모두 포함 희귀 질환 아동 1,500만 명 중 FDA 승인 치료제 없는 환자 대다수 → 접근성 확대 기대 💊규제 기관 동향 Vinay Prasad CBER 국장, 이달 말 퇴임 예정 — 재임 중 논란 지속 Marty Makary FDA 커미셔너: "오프타깃 리스크 평가에 명확한 과학적 권고 제공" 강조 FDA, 최근 희귀 질환 관련 예상 외 규제 결정·자문위 미개최 등으로 비판 직면 중 초안에 대한 공개 의견 수렴 진행 중 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://t.me/growthbio