미국 유전자 편집기업인 인텔리아테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, 이하 인텔리아)가 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제 후보물질인 ‘넥시…

일시 중단했습니다. 단회 투여 ‘체내(in vivo)’ 크리스퍼(CRISPR) 유전자치료제로 개발 중인 넥시구란은 이번 안전성 이슈로 인해 임상 일정 조정이 불가피해졌습니다. 인텔리아는 27일(현지시간) “MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 임상에서 환자 1명에게서 4등급 수준의 간전이효소 상승과 총 빌리루빈 증가가 관찰돼, 프로토콜 기준에 따라 해당 임상을 잠정 중단했다”고 밝혔습니다. 해당 환자는 지난 9월 30일 ATTR 심근병증(ATTR-CM) 적응증 임상에서 투약을 받았으며, 현재 입원 치료 중입니다. 회사는 독립 전문가 자문단과 함께 원인 규명 및 위험 완화 전략을 검토하고 있습니다. 인텔리아는 “환자 안전을 최우선으로 두고 글로벌 규제당국과 긴밀히 협의해 임상 재개 방안을 마련하겠다”고 덧붙였습니다. 인텔리아는 이번 조치로 인해 ATTR-CM 환자를 대상으로 한 임상3상(MAGNITUDE)과, ATTR 말초신경병증(ATTR-PN) 환자를 대상으로 한 임상3상(MAGNITUDE-2) 모두 환자 등록과 투약을 일시 중단했습니다. https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=19264