ASGCT 학회 현장 취재 기사로, 핵심은 유전자·세포치료 분야가 자금난, 상업화 부진, FDA 혼란에도 불구하고 과학적 모멘텀은 여전히 강하다는 내용

1. 전체 분위기 유전자치료 업계는 여전히 어려운 환경에 있음. - 바이오텍 자금조달 부진 - 승인된 유전자치료제의 상업적 실패 - 희귀질환 연구 축소 - 연방 연구비 불확실성 - FDA 리더십 혼란 그럼에도 ASGCT 현장에서는 과학적 열기가 강함. - in vivo CAR-T - 낭포성 섬유증 유전자편집 - 신경질환 치료 전략 - AAV 전달체 개선 기술 등에 대한 세션이 매우 활발했음. 2. 핵심 테마 1 In vivo CAR-T가 대세 - 올해 ASGCT에서 in vivo CAR-T가 가장 뜨거운 주제 중 하나로 부상. - 관련 초록이 최소 50개 이상으로 집계됨. - 대부분은 아직 설치류·원숭이 기반 전임상 데이터. - 성공 지표는 대체로 동일함: 빠르고 뚜렷한 B세포 제거 - 다만 아직은 차별화가 명확하지 않음. 많은 회사들이 비슷한 접근을 하고 있음. 특히 중국에서는 수백 개 스타트업이 유사한 in vivo CAR-T를 개발 중이라는 평가가 있음. - 관건은 결국 사람에서의 효능과 안전성. - 마우스·원숭이 데이터만으로는 승자를 판단하기 어려움. - 내년쯤에는 환자 데이터가 나와야 진짜 경쟁력이 드러날 것으로 전망. 3. 핵심 테마 2 CRISPR가 알츠하이머로 확장 - Arbor Biotechnologies는 AAV 하나에 들어가는 compact prime editing 기술을 공개. - 마우스 뇌에 단회 주입했을 때 뉴런 40% 편집을 보였다고 발표. - 구체적 타깃은 공개하지 않았지만, 회사 목표는 APOE4를 보호형 APOE2 변이로 바꾸는 것. - APOE4는 알츠하이머 위험을 크게 높이는 유전형. - 이를 APOE2로 전환하면 질병 위험 자체를 낮출 가능성이 있음. - Epicrispr Biotechnologies는 epigenetic editing으로 SORL1 발현을 높이는 접근을 제시. - SORL1 기능 저하는 알츠하이머 위험 증가와 관련. - 세포 실험에서 정상 SORL1 allele 발현을 높여 amyloid를 60% 이상 감소시켰다고 발표. - 다만 두 접근 모두 아직 초기 전임상 단계. 임상 진입 시점은 불확실. - 알츠하이머는 기존 치료제 개발 난도가 매우 높았기 때문에 실제 성공 가능성은 검증 필요. 4. 핵심 테마 3 FDA는 여전히 불확실 - FDA는 유전자치료 개발을 가속화하겠다고 말해왔지만, 실제로는 일부 치료제 승인을 거절하면서 업계 불만이 커짐. - 대표 사례로 uniQure의 헌팅턴병 유전자치료제 거절이 언급됨. - ASGCT에서 FDA 관계자들이 무대에 올랐지만, 업계가 기대한 명확한 답변은 없었음. - Marty Makary 해임/사임 이슈도 거의 다뤄지지 않았고, uniQure 사례에 대한 질문도 회피함. 5. FDA 내부 인력 문제 - FDA CBER Office of Therapeutic Products는 인력 유출과 경험 부족 문제를 인정. - Acting deputy director Megha Kaushal은 직원의 30% 이상이 경력 5년 미만이라고 언급. - Katherine Szarama는 CBER가 적극적으로 채용 중이라고 설명. - 2023년 130명 이상의 trainees를 온보딩 - 올해는 그 두 배 수준의 신규 인력 확보를 시도 중 https://endpoints.news/asgct-dispatch-in-vivo-car-t-is-everywhere-but-still-preclinical/