Marty Makary FDA Commissioner가 직접 쓴 기고문으로, FDA가 실시간 임상시험(real-time clinical trials)을 통해 신…

핵심은 다음입니다. FDA가 임상시험 종료 후 정리된 데이터를 기다리는 방식에서 벗어나, 임상 중 발생하는 안전성 신호와 효능 endpoint를 클라우드에서 실시간으로 확인하겠다는 것. ⸻ 1. 문제의식: 신약 개발이 오래 걸리는 이유는 ‘dead time’ Makary는 신약이 시장에 나오기까지 평균적으로 긴 시간이 걸리는 이유 중 하나가 임상 단계 사이의 유휴 시간이라고 설명합니다. 기사에서 언급한 핵심 수치는 다음입니다. “45% of the time from a Phase 1 trial until final submission is spent without any ongoing clinical trial in progress” 즉, Phase 1 시작부터 최종 제출까지 걸리는 시간 중 상당 부분이 실제 임상시험이 진행되지 않는 대기 시간이라는 주장입니다. 이 대기 시간은 주로 다음 과정에서 발생합니다. 임상 데이터 정리 반복적인 제출 자료 작성 Phase 간 regulatory submission FDA와 sponsor 간 데이터 확인 및 질의응답 Makary는 이 구조를 개선해야 한다고 봅니다. ⸻ 2. FDA의 새 접근: Real-time clinical trials FDA는 2026년 4월 28일, real-time clinical trials라는 새로운 접근을 발표했습니다. 기존 방식은 다음과 같습니다. 임상 진행 → 데이터 수집 → 데이터 정리 → 제출 → FDA 검토 새 방식은 다음에 가깝습니다. 임상 진행 → 주요 endpoint와 safety signal 발생 → 클라우드 기반 플랫폼에서 FDA가 실시간 확인 Makary는 이를 통해 FDA 규제 담당자들이 임상시험에서 무슨 일이 일어나는지 endpoint 발생 시점에 바로 볼 수 있게 된다고 설명합니다. ⸻ 3. 왜 중요한가: 안전성과 속도를 동시에 개선하려는 시도 Makary는 본인의 외과 종양학 경력을 예로 듭니다. 수술실과 ICU에서는 환자의 vital sign을 실시간으로 모니터링하고, 이상이 생기면 즉시 개입합니다. 그런데 실험적 신약에 대한 규제 감독은 왜 몇 주 뒤 retrospective report를 기다려야 하느냐는 문제 제기입니다. 그가 제시하는 논리는 다음입니다. 안전성 신호를 실시간으로 보면 이상반응을 더 빨리 감지할 수 있음 강한 효능 신호가 나타나면 그 성공을 더 빨리 확인할 수 있음 효과 없는 용량에 환자가 노출되는 시간을 줄일 수 있음 임상 단계 간 공백을 줄여 치료제를 더 빠르게 환자에게 전달할 수 있음 즉, 단순히 “빨리 승인하자”가 아니라, 실시간 데이터 기반으로 더 빨리 판단하자는 주장입니다. ⸻ 4. 첫 proof-of-concept: AstraZeneca와 Amgen FDA는 이미 두 개의 proof-of-concept 임상을 공개했습니다. AstraZeneca University of Texas MD Anderson Cancer Center University of Pennsylvania 참여 FDA에 endpoint와 data signal을 실시간 보고하는 구조 AI 및 modern data science 기반의 기술 프레임워크 적용 Amgen 추가로 유사한 실시간 임상 구조를 준비 중 이전 기사 내용과 연결하면, AstraZeneca는 공격적 림프종 대상 Phase 2, Amgen은 소세포폐암 대상 Phase 1b로 언급되었습니다. ⸻ 5. 올여름 broader pilot program 추진 Makary는 이번 두 건의 proof-of-concept에 그치지 않고, 2026년 여름 broader real-time clinical trials pilot program을 시작하겠다고 밝혔습니다. 파일럿의 목적은 다음입니다. 클라우드 기반 시스템 확대 평가 성공 여부를 판단할 표준화된 metric 정의 더 많은 sponsor 참여 유도 새로운 dynamic regulatory paradigm 구축 즉, 현재는 개별 임상에서 가능성을 보는 단계이고, 다음 단계는 이를 FDA 공식 파일럿 프로그램으로 확장하는 것입니다. ⸻ 6. 궁극적 목표: Continuous trials Makary가 강조하는 최종 방향은 continuous trials입니다. 이는 Phase 1, Phase 2, Phase 3 사이의 공백을 줄이거나 없애는 구조입니다. 전통적인 방식에서는 각 단계가 끝난 뒤 데이터를 정리하고, 다음 단계로 넘어가기 위한 검토와 제출을 거칩니다. 반면 continuous trial에서는 실시간 데이터 흐름을 기반으로 의사결정을 앞당겨, 개발 과정이 끊기지 않도록 만드는 것이 목표입니다. Makary는 이 접근이 특정 질환에만 국한되지 않고 다음 영역으로 확장될 수 있다고 주장합니다. 희귀 유전질환 자가면역질환 만성질환 항암제 개발 ⸻ 7. FDA modernization agenda의 일부 Makary는 이번 real-time clinical trials가 FDA의 broader modernization campaign 중 하나라고 설명합니다. 그가 함께 언급한 개혁 과제는 다음입니다. 동물시험 요구를 computational modeling 및 newer methodologies로 대체 바이오시밀러 관련 부담 요건 완화 National Priority Voucher pilot program 도입 일부 review decision을 기존 10개월1년에서 12개월로 단축하는 목표 또한 이미 여섯 개 약물이 승인됐다고 언급하면서, 그 예로 다음을 들었습니다. zongertinib: 폐암 치료제 Otarmeni: 일부 유전성 난청 아동의 청력 회복 가능 치료제 다만 이 부분은 FDA Commissioner의 정책 홍보 성격이 강하므로, 실제 제도 적용 범위와 지속 가능성은 별도 검증이 필요합니다. ⸻ 8. 약가 인하 논리 Makary는 이러한 개혁이 장기적으로 약가 인하에도 기여할 수 있다고 주장합니다. 논리는 다음입니다. 임상 개발과 규제 절차의 비효율 감소 → R&D 비용 절감 → 절감분이 환자에게 전달될 가능성 다만 여기에는 전제가 있습니다. R&D 비용 절감이 실제 약가 인하로 이어지려면 제약사의 가격 전략, 보험자 협상 구조, PBM/리베이트 구조, 경쟁 환경 등이 함께 작동해야 합니다. https://www.statnews.com/2026/04/28/fda-clinical-trial-endpoints-real-time-drug-development/