알지노믹스의 RNA 편집기술에 필요한 "AAV"... AAV가 뭘까?

🧬 알지노믹스의 RNA 편집기술에 필요한 "AAV"... AAV가 뭘까? 💊 AAV 유전자치료 한 줄 정의 AAV(아데노연관바이러스)를 ‘택배’로 활용해 정상 DNA를 세포 핵까지 전달 → 정상 단백질 생성 회복 💊 왜 AAV인가 사람에게 병을 거의 일으키지 않는 고안전성 바이러스 세포 유전체에 무작위 삽입 없이 에피솜(episome, 원형 DNA) 형태로 존재 → 안정적 발현 FDA 승인 유전자치료제 다수에 사용된 검증된 플랫폼 💊 작동 과정 (Step-by-step) 1️⃣ 정상 유전자 삽입 AAV 투여 2️⃣ 혈류를 따라 표적 조직·세포 도달 3️⃣ 세포 내 유입 → 엔도솜(endosome) 진입 4️⃣ AAV 특성으로 엔도솜 탈출(endosomal escape) 5️⃣ 세포 핵 도달, DNA는 에피솜 형태로 유지 6️⃣ DNA → mRNA 전사 → 정상 단백질 생성 → 치료 효과 💊 왜 RNA 치료제에 AAV가 필요한가 1. RNA는 그대로 넣으면 너무 빨리 사라짐 mRNA·RNA 교정효소는 - 혈중 반감기 짧음 - RNase에 의해 빠르게 분해 반복 투여 필요 → 만성질환·희귀질환엔 비효율 👉 AAV는 RNA 자체가 아니라, RNA를 만들어내는 설계도(DNA)를 전달 2. AAV = “체내 RNA 공장”을 만드는 방식 AAV가 전달하는 것은: - ❌ 완성된 RNA - ✔️ RNA를 계속 만들어내는 DNA 카세트 이 DNA는 핵에서 에피솜(episome) 형태로 유지 세포는: DNA → RNA 전사 → 치료 작용 지속 👉 1회 투여로 장기간 효과 가능 참고자료: https://www.hitnews.co.kr/news/articleView.html?idxno=61562 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://t.me/growthbio