한번 투여 4주간 효과”...고지혈증 잡는 ‘RNA 치료제’ 나왔다

🧬 “한번 투여 4주간 효과”...고지혈증 잡는 ‘RNA 치료제’ 나왔다 https://n.news.naver.com/mnews/article/016/0002689821 💊 기존 LNP 한계 넘는 ‘RNA 약물 저장고’ 서울시립대 연구팀, 고용량·장기 지속형 siRNA 전달 기술 ‘L-CRAM’ 개발 기존 LNP 대비 많은 RNA를 탑재하고 세포막과 직접 융합해 세포질까지 전달 세포질 내에서 RNA 코어가 서서히 분해되며 siRNA를 지속 방출하는 구조 💊 APOC3 발현 70% 억제, 효과 최대 7일 간세포 실험에서 중성지방 대사 관련 유전자 APOC3 발현 약 70% 억제 유전자 억제 효과가 최대 7일간 유지되며 장기 지속 가능성 확인 기존 RNA 치료제의 짧은 지속시간과 전달 효율 문제를 동시에 개선할 가능성 💊 PCSK9·ANGPTL3·APOC3 동시 타깃 가능 RNA 서열 변경만으로 콜레스테롤·중성지방 관련 PCSK9, ANGPTL3, APOC3를 각각 또는 동시에 억제 가능 하나의 나노입자로 여러 유전자를 공략할 수 있어 복합 대사질환 치료 플랫폼으로 확장 가능 💊 1회 투여로 중성지방 감소 효과 4주 지속 생쥐 정맥 투여 후 간까지 전달돼 APOC3 발현 및 혈중 중성지방·지단백 감소 확인 특히 중성지방 감소 효과가 최대 4주 지속돼 장기 지속형 RNA 치료제 가능성 제시 향후 대사질환뿐 아니라 암·염증성 질환으로 플랫폼 확장 가능성 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://telegram.me/growthbio