1. FDA 기본 허가 기준 변경 선언

• 신약 허가의 기본(default) 기준을 ‘2건의 임상시험’ → ‘1건의 충분히 잘 설계된 임상시험 + 보완적 증거’로 전환한다고 발표. 2. 법적 근거 • 1997년부터 FDA는 단일 임상시험과 confirmatory evidence로 허가 가능. • 그동안 일부 질환(특히 oncology)에서는 단일 시험 기반 승인 사례 존재. 3. 2건 요구의 역사적 배경 • 과거에는 생물학적 이해 부족으로 위양성(Type 1 error) 감소 목적. • 두 번의 독립적 시험을 통해 통계적 신뢰도 확보. 4. 현대 신약개발 환경 변화 • 정밀한 기전 연구 • 바이오마커 및 중간지표 활용 • Bayesian 해석 접근 확대 • 생물학적 정합성 및 타겟 관여 증거 강화 5. 임상 신뢰성 판단 요소 FDA는 다음 요소들을 중요 기준으로 명시: • 적절한 대조군 설정 • 최선의 표준치료와 비교 여부 • 사전 가설 설정 • 1차 평가변수의 타당성 • 효과 크기 • 통계적 파워 • 맹검 및 무작위배정 • 독립적 검토 • post-protocol therapy의 적절성 • 데이터 처리 방식 등 6. 경제적 영향 • 단일 pivotal trial 비용: 3천만~1억5천만 달러 추정 • 신약 개발 평균 기간: 7년 이상 • 1-trial default는 비용 및 개발 기간 단축 기대 7. 비판에 대한 입장 • 2건 요구에도 과거 안전성·유효성 문제 사례 존재 • 시험 개수 자체가 품질을 보장하지는 않음 • 오히려 하나의 고품질 시험에 집중 가능 8. 예외 상황 • 기전이 불명확한 경우 • surrogate endpoint 중심일 경우 • 시험 설계 결함 존재 시 → 추가 임상시험 요구 가능 9. 최종 입장 • 앞으로 FDA의 기본 입장은 “1건의 충분히 잘 설계된 임상시험 + 보완적 증거” • 필요 시 추가 시험 요구 권한은 유지.