[JPM 2026] 버텍스 파마

1. CASGEVY의 포지셔닝 및 상업화 단계 CASGEVY는 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈에서 잠재적인 기능적 완치를 제공할 수 있는 1회 투여 치료제. 2025년 매출은 1억 달러를 초과했으며, CASGEVY는 블록버스터로 성장할 경로에 잘 올라와 있다고 판단. 향후 미국, 유럽, 중동 전 지역에서 성장이 나타날 것으로 보며, 환자 시작, 세포 채취, 투여 건수 모두 증가할 것으로 예상. CASGEVY를 멀티-빌리언 달러 규모 자산으로 성장시키는 것이 목표. “CASGEVY is a one-time treatment that holds the promise for a potential functional cure for sickle cell disease and beta thalassemia.” “We finished 2025 with more than $100 million in revenue, and we believe CASGEVY is well-positioned to continue on its path to become a blockbuster medicine.” “As we look forward, we see growth in all three regions – the U.S., Europe and the Middle East – and we expect gains in patient initiations, first cell collections and infusions.” “We are driving CASGEVY toward realizing its multibillion-dollar potential.” 2. CASGEVY의 Patient journey 병목과 conditioning 관련 핵심 발언 (Q&A) 치료 여정에서 가장 오래 걸리는 부분은 초기 단계, 즉 혈액내과에서 이식센터로 의뢰되는 과정. 다음 단계에서 가장 중요한 변화는, 환자 부담이 큰 busulfan 기반 conditioning에서 더 완화된 conditioning으로 전환하는 것. 이는 단순한 방향성이 아니라, CRISPR 및 외부 파트너들과 실제로 진행 중인 R&D 과제. “The longest part of the journey is actually the beginning when you have to be referred from your hematologist to a transplant center.” “The big movement I see in the next phase is move from busulfan base conditioning, which is a heavy part of the journey, to a gentler conditioning regimen.” “We’re working on that. Our partners at CRISPR are working on that and others in academia and other companies are as well.” #오름테라퓨틱